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                        基因編輯技術在中國會不會重蹈干細胞治療覆轍



                        “抱歉?!秉S軍就拒絕采訪,掛斷電話。這位中山大學35歲的副教授,在國際生物學界掀起一場倫理規范的“史詩”般的討論后,打算抽身。

                        2015年4月18日,國內期刊《蛋白質與細胞》在線發表了黃軍就團隊的研究——用基因編輯技術對人類胚胎進行基因改造。此前,黃軍就曾向世界知名期刊《自然》(Nature)和《科學》(Science)投此篇文章,被拒稿。他認為,部分原因是倫理異議。

                        中國科學家在編輯人類胚胎基因的消息由此不脛而走,自2015年1月,一批國際生物學家陸續展開討論,主流觀點是修改人類胚胎基因存在嚴重風險,呼吁停止相關研究,禁止任何人類生殖細胞的基因組編輯應用于臨床。

                        在科研界,首次發表往往獨具意義,“只有第一,沒有第二”,是科研競爭的真實寫照。但黃軍就的“首次”陷入爭議漩渦,基因編輯技術的倫理紅線究竟在哪?對已有共識的研究禁區,中國科學家應持何種態度?厘清這些問題,中國基因治療研究才能穩步、健康地發展。 

                        越界爭議

                        在得知“有一些野蠻的實驗室可能已經在人類胚胎上進行基因編輯實驗”,美國加州大學伯克利分校教授杜德尼(Jennifer Doudna)坐不住了,她立即組織了一次會議,召集20多位生物學家、倫理學家和法律專家聚集到加州納帕谷,在一個葡萄園中商討如何合理地控制與使用這些技術的措施。

                        杜德尼曾參與開發CRISPA-Cas9基因編輯技術,正是黃軍就在研究中采用的技術。β地中海貧血是一種遺傳疾病,可導致嚴重貧血、發育不良,甚至引起新生兒死亡。其致病源頭是一個特定基因的突變。黃軍就團隊試圖在胚胎中改變這一基因突變,一旦成功,將來能讓有該家族病史的新生兒不再患病。

                        “這樣的實驗是不恰當的?,F在需要研究這種技術的安全性、有效性和有關分娩的知識?!倍诺履嵩鴮γ襟w表示,相關實驗可以在人類以外的動物身上進行。因此,不僅應該暫停改造胚胎的研究,還應該暫停利用CRISPA-Cas9技術改變人類精子和卵子的研究。

                        杜德尼的觀點在歐美生物學界頗具代表性。根據《自然》報道,大約有40個國家限制或禁止類似研究。

                        目前,美國沒有正式禁止人類生殖細胞的基因編輯研究。但在4月29日,美國國立衛生研究院(NIH)發表聲明,重申禁止對人類胚胎進行基因改造的長期政策,不會向這類研究提供科研經費。

                        中國沒有成形的法律條文禁止類似的研究。

                        事實上,黃軍就團隊規避了國際研究禁區:正常的受精卵是一個卵細胞結合一個精子后形成的,但他在實驗中使用了一種異常胚胎——一個卵細胞接受了兩個精子,這種胚胎不能正常發育,本來就會被醫院廢棄。黃軍就團隊從一家婦產醫院門診獲得了這些人類胚胎,捐獻者簽署了知情同意。

                        中國社科院研究員、醫學倫理專家邱仁宗告訴《財經》記者,“為了治愈遺傳病以及其他疾病,是允許對人類胚胎進行研究的一個站得住腳的理由?!?

                        對于有些國外科學家指責這項研究跨越了改造人類生殖系基因的邊界,邱仁宗認為這一評論言之過早,“只是在準備跨越這條邊界,而實際上尚未跨越?!彼睦碛墒?,在不可存活的胚胎上進行體外研究,既沒有從事人胚基因組修飾的臨床試驗,更沒有從事其臨床應用。

                        中山大學方面認為,論文引發的爭議屬正常學術爭論,明確表示校方和相關研究人員都不會就此置評。

                        北京協和醫學院人文學院教授張新慶對中山大學的聲明不滿:如果校方覺得沒有問題,就應該理直氣壯地與國際科學界公開辯論,將倫理審查的決策過程公開。他告訴《財經》記者,在國際生物學界,干預后代的基因是“無人敢碰的底線”。國外科學家出于倫理考慮不敢做,中國科學家開了先河。

                        技術缺陷

                        從技術角度看,這種嘗試“為時過早”。

                        2013年,CRISPA-Cas9技術問世,大大降低了基因改造的成本和操作難度。此前,研究人員無法對靈長類動物的基因進行精確的改變。

                        那些嘗試對靈長類動物進行基因修飾的科學家,都依賴于病毒導入外源基因的方法生成預期的突變,但突變位點不可預知,且無法控制突變數量。這個痛點因CRISPA-Cas9的到來迎刃而解。它允許科研人員準確地切掉選擇的基因,插入新的基因。而且操作如此簡單,任何一個有基本分子生物學背景的學生都能在很短時間內學會并操作。

                        接下來幾個月,許多科研團隊利用它來切除、添加、激活或抑制老鼠、斑馬魚、細菌、果蠅、酵母、線蟲和農作物細胞中的目標基因,人類體細胞的基因改造也成功了。對卵子、精子和胚胎的基因改造,在技術上沒有什么門檻了。




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